Прочитај ми чланакНаучници су по први пут покушали да измене гене у људском телу, у одважном покушају да трајно промене ДНК пацијента како би га излечили од болести.
Експеримент је изведен у понедељак у Калифорнији, над Брајаном Мејдеуксом (44). Њему је убризгано милијарде корективног гена и гнетског алата, како би пресекли његов ДНК на тачно одређеном месту.
„Вољан сам да ризикујем, надам се да ће помоћи и другима“, рекао је Брајан који има метаболичку болест звану Хантеров синдром.
Да ли је подухват прошао успешно може се знати тек за месец дана, а тестови би то могли да потврде за три месеца. Уколико се покаже да је операција успела, то ће дати велики подстрек новонасталом пољу генетске терапије. Научници су до сада уређивали људске гене и мењали ћелије у лабораторији које су затим враћали у пацијента, док постоје и генетске терапије које не укључују мењање ДНК.
Ипак, ове методе могу да се користе само за неколико врста болести, а неки тестови дају резултате који се можда неће одржати. Други експерименти снабдевају нови ген попут резервног дела, али не могу да контролишу где ће га убацити у ДНК, што може да доведе до новог проблема, попут рака.
Овог пута замена гена се одвија на прецизан начин унутар тела. Како пише „Асошијејтед прес“, то је као слање мини хирурга који поставља нови ген на право место.
„Засекли смо ДНК, отворили, убацили ген и затворили га. Тако постаје део ДНК заувек“, рекао је доктор Сенди Мекре из калифорнијске компаније.
То такође значи да нема поправки, када се једном ген убаци у ДНК исправљање грешака више није могуће, пише АП.
„Ово је заиста игра са мајком природом, а исход се не може знати у потпуности. Али мора се наставити са истраживањем јер се ради са неизлечивим болестима“, рекао је доктор Ерик Топол са института у Сан Дијегу.
До сада су испитивања на животињама била врло охрабрујућа, а предузимају се максималне мере заштите, навео је доктор Ховард Хофман, научник из Бостона на Националном институту који је одобрио студију.
„До сада није било доказа да ће ово бити опасно, сада није време да се уплашимо“, рекао је Хофман.
Болесни од главе до пете
Мање од 10.000 људи на целом свету има метаболичке болести овог типа, углавном јер умиру врло млади. Онима са Хантеровим синдромом недостаје ген који је задужен за стварање ензима задуженог за разлагање одређених карбохидрата. Та једињења се зато складиште у ћелијама и стварају хаос у организму.
„Многи од њих су у колицима и зависе од родитеља до краја живота“, рекао је доктор Честер Витли, са Универзитета у Минесоти.
Узимањем недељне дозе ензима може да ублажи симптоме, али је и цена велика, од 100.000 до 400.000 долара годишње, и не могу да спрече оштећења мозга.
Како се врши операција на ДНК?
Алат за измену гена назива се ЦРИСПР. Ради се о молекуларним маказама које траже и пресецају одређени део ДНК ланца. Терапија се састоји из три дела, новог гена и два протеина.
ДНК инструкције за сваки део се смештају у вирус који је измењен да не може да изазове инфекцију, већ да информације пребаци у ћелију. Интравенски, милијарде оваквих копија се убризгавају у организам.
Оне затим путују до јетре где ћелије користе инструкције да направе прстенасту петљу пептида и припремају се за корекцију гена. Они засецају ДНК чиме омогућавају гену да уђе унутра. Нови ген затим даје упутства ћелији да ствара ензим који пацијенту недостаје. За успешно лечење потребно је да се измени само један одсто ћелија.
Шта може да пође наопако?
Једна од брига је да би вирус могао да изазове напад имунолошког система. Џејс Гелсингер (18) преминуо је 1999. године током студије генетске терапије од тог проблема, међутим нове студије користе другачије вирусе.
Други проблем би могли да буду непредвидљиви ефекти на друге гене. У једном таквом случају поједини протеини су изазвали леукемију.
„Када убризгате гомилу ДНК насумично, некада све буде добро, некада се ништа не деси, а некада дође до нежељених ефеката. Предност ове методе је што можете да убаците ген где желите“, рекао је Хенк Грили са Стенфорд универзитета.
Поједини се ипак брину да би вирус могао да допре до других делова тела попут срца или јајних ћелија и сперматозоида и тако изазове проблеме код будућих генерација.
